Mediese Tegnologie

CRISPR bevry genetiese siektes van 3 mense in eksperimentele studie

CRISPR bevry genetiese siektes van 3 mense in eksperimentele studie


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

CRISPR is een van die belowendste en opwindendste behandelingsopsies wat wetenskaplikes die afgelope paar jaar ondersoek het. Die teorie vir CRISPR is in 1993 deur Francisco Mojica uiteengesit.

Gegewens van 'n eksperimentele studie wat tydens die kongres van die Europese Hematologievereniging (wat feitlik gehou is) gepubliseer is, is die behandeling van twee pasiënte met beta-thalassemie afhanklik van bloedoortapping en 'n ernstige pasiënt met 'n sekelsel (SCC) wat vaso-okklusiewe krisisse ervaar.

Die meganisme van die siekte

Wêreldwyd is daar miljoene beta-thalassemie- en SCC-pasiënte. Hierdie siektes word geërf, en daar was geen vorige langdurige behandelingsopsies nie, net bestuursterapieë. Dit beïnvloed hemoglobien, 'n proteïen wat in die liggaam se suurstofvat-rooibloedselle voorkom. Pasiënte benodig gereelde bloedoortappings wat tot vier uur per sessie duur.

In hierdie deurlopende studie het navorsers die gene van pasiënte se beenmurgstamselle met CRISPR geredigeer. Dr. Haydar Frangoul het tydens die kongres gesê: "... Die voorlopige resultate ... toon 'n funksionele kuur vir pasiënte met beta-thalassemie en sekelselziekte."

VERWANTE: SIEMELPATIËNTE AANEMIE WORD DIE EERSTE PERSOON IN DIE VSA OM HAAR GENE MET CRISPR TE VERWERK

Die meganisme van die behandeling

Talle mense met die siekte leef deur hul lewens sonder om eers te weet. Die rede hiervoor is dat hulle aanhou om fetale hemoglobien te produseer in volwassenheid. Normaalweg word die produksie van fetale hemoglobien gestaak kort na geboorte.

Hierdie eiendom wat by sommige mense gevind is, was die bron van inspirasie vir hierdie behandeling. Met behulp van CRISPR was wetenskaplikes daarop gemik om die produksie van fetale hemoglobien by pasiënte te verhoog om die behoefte aan deurlopende behandeling uit te skakel.

Die metode van behandeling

Beenmurgstamselle is uit die pasiënte onttrek, en dan die genetiese volgorde wat verantwoordelik was om te stop produksie van fetale hemoglobien is uitgeskakel met CRISPR.

Dan word die pasiënte ingespan, wat die mees ingrypende deel van die behandeling betref chemoterapie behandeling. Pasiënte se eie beenmurgstamselle moet wees vermoor vooraf om seker te maak dat die nuwe gewysigde selle die produksie van nuwe bloedselle sal hanteer.

Alhoewel die CRISPR self blykbaar nie baie risiko's inhou ten opsigte van newe-effekte volgens die gegewens wat ons het nie, kan ons nie dieselfde sê oor chemoterapie nie. Om 'n paar te noem, sluit die risiko's in: eetlus, onvrugbaarheid, braking, haarverlies en infeksie.

Terwyl CRISPR veilig lyk, het pasiënte tot 'n mate newe-effekte van chemoterapie ervaar. As gevolg van die eksperimentele status van CRISPR, sal proefpersone lewenslange monitering benodig om hul veiligheid te verseker.

Die uitslag van die behandeling

Beta-thalassemie-pasiënte het 5 en 15 maande na die behandeling transfusie-onafhanklik geword. Die SCC-pasiënt was na 9 maande vry van vaso-okklusiewe krisisse. Die studie was die laaste paar maande opgeskort weens die COVID-19-uitbraak, maar is sedertdien hervat.


Kyk die video: CRISPR-CAS9. Nobel Prize. Gene Editing u0026 Designer Babies: Significance u0026 Ethical Dilemmas (Desember 2022).